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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平博鱼娱乐app登录网页，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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在枣庄这片英雄辈出的红色沃土上，“见义勇为”不仅是一句铿锵有力的口号，更是这片土地上人民英勇行为与高尚精神的真实写照。从路见落水者奋不顾身地纵身一跃，到为护群众生命挺身而出拖出着火的煤气罐；从用胳膊为昏迷孩子搭起生命的“轿子”，到无数平凡人在关键时刻挺身而出的壮举，一部部见义勇为的英雄史诗在这个城市涌动着。

近年来，枣庄市委政法委高度重视见义勇为精神的弘扬与实践，将见义勇为工作融入平安枣庄建设的大局之中，构建了“党委领导、政府负责、政法协调、部门协同、社会参与”的见义勇为工作格局，推动形成了人人崇尚、支持、敢于见义勇为的良好社会风尚，打造了“正义之城复兴之路”见义勇为工作品牌。截至目前，枣庄市已累计表彰见义勇为先进个人（群体）531人，其中30余人荣获省级以上表彰。

为了强化见义勇为工作的保障与激励，枣庄市委、市政府高位推动，市财政拨付400万元原始基金，为见义勇为工作的开展提供了坚实的物质基础。2013年5月，省民政厅批复枣庄市设立见义勇为基金会，2017年通过了省民政厅慈善组织资格认定。此后，枣庄市见义勇为基金会通过多次换届选举，不断完善组织机构，强化基金募集，为见义勇为事业的持续发展注入了强劲动力。

同时，枣庄市委、市政府先后多次召开见义勇为基金会基金募捐动员大会，广泛动员社会各界积极参与。2012年11月的基金募捐动员大会上，收到捐款近1200万元，基金总额达到1600万元；2019年7月的首次公开募捐中，又收到捐款660余万元，基金总额突破2300万元。这些资金为见义勇为人员的奖励、保护和帮扶提供了有力支持。

枣庄市见义勇为基金会先后举办了多次专场表彰奖励活动。自基金会成立以来，已累计表彰302名先进个人和47个先进群体（229人），发放奖励金483.3万元。其中，绳明良被授予“全国见义勇为英雄司机”称号；朱先鸽入选2023年中央政法委第二季度见义勇为勇士榜；李健、刘近春、费玉坤等36人被授予“山东省见义勇为模范”荣誉称号。

“让英雄流血流汗不流泪”是枣庄给出的承诺。枣庄市委政法委通过健全保障制度、落实补助政策、开展帮扶活动等方式，确保见义勇为人员及其家庭得到必要的帮助和支持。同时，枣庄市委、市政府出台了《枣庄市见义勇为人员奖励和保护实施办法》等系列政策文件，对见义勇为人员的合法权益予以保障博鱼娱乐app登录网页，对生活困难见义勇为人员及其家庭给予必要帮扶。

枣庄市各级民政、残联等部门积极为见义勇为负伤、致残、牺牲人员及其家属提供抚恤优待。其中，为5名因见义勇为牺牲的英模落实了一次性补助金共计501万元；为牺牲、伤残见义勇为人员（亲属）发放补助金20余万元。同时，还积极争取上级专项救助资金65万元，救助帮扶、走访慰问见义勇为人员（亲属）105人，发放慰问金、救助金80余万元。

为了营造人人支持见义勇为、人人敢于见义勇为的浓厚氛围，枣庄市委政法委高度重视见义勇为事迹的挖掘和宣传工作，构建了线上线下一体、传统媒体和新兴媒体联动的宣传格局，深度挖掘见义勇为鲜活事迹，广泛传播见义勇为正能量。近年来，枣庄市成功举办了多场见义勇为慈善晚会与主题宣传活动，吸引了众多爱心人士的关注与支持，为见义勇为事业的发展注入了新的活力。

“见义勇为事业是一项关乎社会稳定、国家长治久安的重要事业。”枣庄市委政法委分管日常工作的副书记张德伟表示，下一步，市委政法委将坚持以“倡导见义勇为精神，弘扬社会正气”为宗旨，研究制定《关于进一步加强新时代全市见义勇为工作的意见》，健全完善表彰奖励工作机制，打造见义勇为主题公园，推动设立见义勇为主题宣传日，切实履行好“倡导见义勇为行为、讲好见义勇为故事、传播见义勇为声音”的职责，在全社会推动形成好人好事层出不穷、善行义举不断涌现的生动局面，努力为建设更高水平的平安枣庄、法治枣庄汇聚强大正能量。