>  > 

休眠俯冲带或将被唤醒,潜在新火环恐将吞噬大西洋海域

 小编点评👓
☌🍂➜俄国防部:俄军已解放顿涅茨克人民共和国的别列斯特基村,福建东方古典家具陈俊辉:市场没有后来者,将与荷西家人会面?三毛家人回应 未征询意见不赞同

浴火重生!巴黎圣母院将重新开放,亮点抢先看最新版截图

韩国驻武汉总领事:公共外交让韩中民众成知音截图日本一网友说“房间脏乱的女生很性感”!这可捅马蜂窝了,无数人给他发私房照哈哈哈…截图叙利亚反对派称已释放所有政府监狱囚犯截图叙政府军撤出位于首都的国防部总部截图年轻人成带头人,非遗工坊从乡村走向世界|文化中国行截图

金年会官方app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

大马士革国际机场所有航班暂停2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 565葛玛会d

    重磅!英媒曝英超五豪门巨头密会 集体放弃欧冠🐉🐒

    2024/12/10  推荐

    187****5789 回复 184****431:长江边上“长江村”🚊来自廊坊

    187****3010 回复 184****5861:女排又一潜力新星状态全红有机会回国家队,或成李盈莹一生之敌🥘来自淮安

    157****7219:按最下面的历史版本♙⛣来自遵义

    更多回复
  • 2745澹台言福33

    我一人就是一个草台班子♍📰

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:大家谈|因地制宜全面推进乡村振兴🥧来自舟山

    158****6131:凝聚合力加快建设全国统一大市场🍙来自瓦房店

    158****8216 回复 666⛫:【理响中国】建设多元文明视域下的当代古典学🔣来自荆州

    更多回复
  • 90罗慧紫uu

    朱民:未来是一个充满动荡和结构变化巨大的时代,要把自己的事情做好做强🎾🧖

    2024/12/08  不推荐

    房卿纯mo:“思源救护”再向新疆等地贫困县医院捐赠100辆救护车💌

    186****4038 回复 159****1586:“大雪”无雪,会是暖冬吗?专家称现在定义为时尚早📱

相关专题

最新专题