>  > 

广西钦州:陆海新通道扬帆起航

 小编点评✯
🚂🐚😂辅警为救人手被割出道道血痕,06版要闻 - 不断开辟马克思主义中国化时代化新境界,记录一下心情

让北京中轴线焕发时代新韵(人民时评)最新版截图

联播快讯:巴黎面包店爆炸致3人死亡截图我国拟修改民用航空法促进行业高质量发展截图光明日报:“私人陪游”火了,安全等问题不可回避截图宿舍关系有必要深交吗?截图11月楼市回暖信号明显 一线城市交易创阶段性新高截图

爱游戏官网游戏中心

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者爱游戏官网游戏中心,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

警惕圈套诱惑 国安部披露一起“天之骄子”被间谍策反利用案件详情2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 50赫连琴勤h

    四川14岁女孩钢笔素描展示家乡美 令人惊叹🗯😶

    2024/12/10  推荐

    187****4120 回复 184****4498:第23届阿含·桐山杯预选赛首轮战罢 江维杰廖元赫等晋级🍬来自灵宝

    187****8132 回复 184****2200:11月CPI同比上涨环比下降,市场人士称仍需加大政策调节力度🎉来自温岭

    157****2641:按最下面的历史版本👤☠来自马鞍山

    更多回复
  • 8364凤娟黛876

    李一陵:AI学习机代替不了高质量陪伴💪🚝

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:距今约30万年!华龙洞人为东亚向智人演化的最早古人类🥧来自铁岭

    158****4549:勇于做更有挑战难度的原创性研究(创新谈)💧来自西安

    158****2389 回复 666🐭:韩国高级公职人员调查处:禁止尹锡悦出国💞来自腾冲

    更多回复
  • 500聂凤伟zs

    重庆市潼南区原区长李成群被“双开”➏🍥

    2024/12/08  不推荐

    诸葛茗佳if:虐猫学生曾伪装成爱猫者进入爱猫群 学校回应引争议📴

    186****9279 回复 159****9129:通水十年:百亿立方南水进京,55亿北京协作资金南下🕜

相关专题

最新专题