>  > 

爆款香港电影《破·地狱》 | 首映日粤语嘉宾场放映 | 凹凸镜

 小编点评📖
😘⚋🙈声明:红十字会与红新月会国际联合会继续在叙利亚提供人道主义援助,关于肖四的最佳使用方法!,解放军将围岛军演?

好运!浙江省第三个“辛丑牛”200万诞生最新版截图

2024年12月10日《新闻联播》截图律师解读:与精神病人发生性关系构成强奸罪吗?截图厚积薄发 东阳红木家具市场新中式馆华丽蝶变截图推动产业链供应链优化升级截图周润发1.95亿港元放售香港山顶别墅截图

abg欧博登录

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

私家车阻挡救护车致老人去世?行拘车主也没让网友解气2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 618习韵凝l

    网友发现《黑神话:悟空》误将钢筋扫描至游戏中,如何评价游戏场景实景扫描这样的做法?是怎么办到的?🦈🧑

    2024/12/10  推荐

    187****6027 回复 184****1978:福建泉港:加紧建设方舱临时隔离点📤来自乌兰浩特

    187****4855 回复 184****8230:我国老年人群癌症年发病例超200万,老年肿瘤患者生存质量如何保障?🥄来自潞西

    157****4144:按最下面的历史版本✭❀来自菏泽

    更多回复
  • 4464浦宽超452

    何以中国 弦歌不辍|人民网评:让千年智慧走进千家万户✭🏣

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:英孚康ICC-E系列PLC📩来自常熟

    158****940:去年全国文化企业收入近10万亿🤫来自大同

    158****336 回复 666🔆:仙游文脉的话头✽来自鞍山

    更多回复
  • 7古真子vn

    致敬红色预警中每一个“逆行者”🎪👋

    2024/12/08  不推荐

    左行雪tq:导演董润年谈职场喜剧:“绝大多数现代人,都在装成熟”🚿

    186****1993 回复 159****854:武汉归元寺门票预约购买时间+入口+流程💔

相关专题

最新专题