>  > 

英伟达在中国遭反垄断调查,此前收购迈络思被附加限制性条件

 小编点评♿
❦✣🈶信息通信技术助力绘就网络强国建设崭新篇章,叙利亚总统阿萨德被曝已离开大马士革,他最可能去哪里?还有机会卷土重来吗?,韩媒:韩最大在野党发起涉尹锡悦内乱和金建希独检法

2025年贺岁纪念币和纪念钞来了最新版截图

建了16年的农村自建房截图大连通报3例确诊病例详情,在海产品企业外环境中检出新冠病毒截图76.4%受访者打算全家人一起准备年夜饭截图台海终于要大结局?蔡英文一举轰动两岸!赖清德最害怕的事情发生截图联合国气候变化巴库大会开幕(环球掠影)截图

开元ky3ky棋牌

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人开元ky3ky棋牌,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

应急管理部派工作组赴深圳宝安一工地路面坍塌现场2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 648严武蕊s

    把握机遇、迎接挑战,统筹自身安全和共同安全📱✚

    2024/12/10  推荐

    187****6522 回复 184****3453:【1209早报】能有多少20年陈阿里人的周一🤒来自邹城

    187****6327 回复 184****3727:吉林等3省区党委主要负责同志职务调整🆘来自日喀则

    157****1820:按最下面的历史版本🕝🍳来自榆林

    更多回复
  • 6153水舒时483

    第一波跟孩子“共情”的妈妈,已经开始“自食恶果”了......⛇⛲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:白菜萝卜也成了文物?别急,擦擦眼睛再看看🗨来自阜新

    158****5882:甘肃省省长任振鹤:锤炼推动高质量发展的本领🛫来自瓦房店

    158****9119 回复 666❂:墨西哥总统:美墨加三国协议是成功与中国竞争的唯一途径💨来自兴化

    更多回复
  • 191窦毓博qd

    滑雪服卷入“低价踩踏”,Zara们争做始祖鸟平替,白牌却把价格打到百元♥👋

    2024/12/08  不推荐

    金宗影wc:女子称裸身做彩超遭遇男子闯入逗留,医院:系工程师违规进入,已致歉✮

    186****5348 回复 159****9178:白菜萝卜也成了文物?别急,擦擦眼睛再看看📁

相关专题

最新专题